Rozwój analityczny i charakterystyka wirusa związanego z adenowirusami (AAV)

Terapie genowe z udziałem wirusa AAV i wszelkie prekursorowe materiały wyjściowe muszą być dobrze scharakteryzowane, aby zrozumieć związek między atrybutami jakości produktu, procesami produkcyjnymi, bezpieczeństwem pacjentów i skutecznością. Biorąc pod uwagę różnorodność serotypów AAV i strategii terapii genowej przeznaczonych do leczenia niezliczonych zaburzeń genetycznych, nie ma "jednego uniwersalnego" pakietu do charakteryzacji AAV. Nasze możliwości w zakresie rozwoju analitycznego i walidacji metod w odpowiedniej fazie zapewniają wiedzę o produkcie i procesie potrzebną do opracowania profilu docelowej jakości produktu (QTPP), identyfikacji krytycznych atrybutów jakości (CQA) dla terapii, zgodnie z informacjami dotyczącymi chemii, produkcji i kontroli (CMC) dla wniosków o badanie nowych leków (IND) w ramach terapii genowej ludzi, US FDA 2020.

Biorąc pod uwagę wszystkie czynniki, które należy zrozumieć w związku z terapią AAV, zapewniamy specjalistyczną wiedzę na temat atrybutów jakości produktu

.

Czynniki dotyczące pacjenta

Atrybuty produktu

Wyniki kliniczne

Znaczniki techniczne

Każda terapia genowa jest wyjątkowa. Skorzystaj z wiedzy naszych naukowców, aby zapewnić zgodność, solidność i skuteczność metod terapii genowej z wykorzystaniem wektorów wirusowych. Jesteśmy Twoim partnerem od etapu rozwoju do komercjalizacji, dzięki czemu Twoja terapia może szybko i bezpiecznie dotrzeć do pacjentów.

TESTOWANIE AAV W MAŁYCH ILOŚCIACH

Jednym z największych wyzwań związanych z opracowywaniem metod charakteryzowania nowej wirusowej terapii genowej jest efektywne wykorzystanie ograniczonego reprezentatywnego dostępnego materiału badawczo-rozwojowego. Przy tak często ograniczonych zasobach, kluczowe ortogonalne testy potwierdzające tożsamość, czystość i siłę działania produktu są niezbędne do zrozumienia cząsteczki i złagodzenia wszelkich potencjalnych zagrożeń rozwojowych.

Nasz pakiet do testowania AAV w małych objętościach zapewnia możliwość poznania wielu testów CQA na wczesnym etapie rozwoju, przy użyciu zmniejszonych ilości materiału testowego, powiązanych z następującymi cechami:

• Tożsamość & miano metodą ELISA
• Tożsamość (& modyfikacje potranslacyjne) metodą LC-MS
• Stan agregacji & integralność kapsydu metodą SEC-MALS
• Stan agregacji metodą DLS
• ddPCR dla miana genomowego

Zażądaj więcej informacji

ANEKSY, KTÓRE ZMNIEJSZAJĄ RYZYKO ROZWOJU I PRODUKCJI

Aby pomóc zmniejszyć ryzyko i przyspieszyć rozwój produktu i procesu terapii AAV, oferujemy szeroki wybór pakietów testów dla różnych kategorii CQA i punktów kontroli procesu:

• Potwierdzenie tożsamości plazmidu, zbioru, substancji leczniczej i produktu leczniczego
• Określenie miana i siły działania zbioru, substancji leczniczej i produktu leczniczego
• Ocena czystości plazmidu, zbioru, substancji leczniczej i produktu leczniczego.Ocena czystości plazmidu, zbioru, substancji leczniczej i produktu leczniczego
• Testowanie pozostałości w substancji leczniczej i produkcie leczniczym

Tworzymy programy dostosowane do potrzeb, aby odkryć atrybuty wektora AAV.

Charakterystyka kapsydów

• Identyfikacja serotypu AAV za pomocą testu ELISA
• Wykrywanie i identyfikacja genomowego regionu zainteresowania za pomocą qPCR
• Sekwencjonowanie genomu wektora za pomocą NGS
• Masa cząsteczkowa białka kapsydu metodą LC-MS
• Mapowanie peptydowe i modyfikacje potranslacyjne białka kapsydu metodą LC-MS
• Integralność kapsydu metodą SEC-MALS

Miano i siła działania

• Miano cząstek AAV metodą ELISA lub HPLC
• Miano genomowe metodą ddPCR
• Miano infekcyjne: TCID50
• Ocena siły ekspresji białka r-AAV

Czystość

• Czystość wektora AAV metodą SDS-PAGE lub CE-SDS
• Stosunek kapsydu pustego do pełnego metodą analitycznego ultrawirowania (AUC) lub AEX-HPLC
• Agregacja kapsydu wirusa AAV metodą DLS lub SEC
• Agregacja wektora metodą DLS
• Superzwijanie plazmidu

Pozostałości

• Resztkowe DNA komórek gospodarza
• Resztkowe białka komórek gospodarza
• Resztkowy ligand powinowactwa AAV metodą ELISA
• Resztkowe odczynniki do transfekcji (np.PEI), rozpuszczalniki i odczynniki procesowe
• Surowicza albumina surowicy bydlęcej (BSA)

Kompendium

• pH
• Osmolalność
• Stężenie białka całkowitego
• Wygląd<
• Cząstki stałe
• Integralność opakowania
• Objętość ekstrahowana

Bezpieczeństwo

• Bioburden
• Przypadkowe czynniki wirusowe
• Mycoplasma
• Endotoksyna
• Stabilność
• Kompetentny replikacyjnie AAV (rcAAV)

Pomocnicze treści techniczne

Webinarium: Ujawnianie potencjału terapii genowej AAV: Orthogonal methods to understand and define CQAs
Nota techniczna: Mapowanie peptydów AAV metodą LC-MS
Nota techniczna: Stosunek pustych do pełnych kapsydów AAV na podstawie prędkości sedymentacji - ultrawirowanie analityczne 

Skontaktuj się z nami już dziś, aby dowiedzieć się więcej lub poprosić o wycenę

Pola oznaczone * są wymagane.