Auftragsentwicklung und -herstellung viraler Vektoren
Die Komplexität der Herstellung stellt weiterhin eine Herausforderung innerhalb der Gentherapieindustrie dar. Der Aufbau interner Kapazitäten für die Herstellung viraler Vektoren und die Unterstützung der Einrichtung durch spezialisierte Experten kann extrem teuer und zeitaufwändig sein. Deshalb entscheiden sich die meisten Entwickler von Therapeutika für eine Partnerschaft mit Auftragsentwicklungs- und Herstellungsorganisationen (CDMO), die bewährte Möglichkeiten bieten, vielversprechende Gentherapien von der Prozessentwicklung bis hin zur klinischen und kommerziellen Herstellung zu übernehmen.
Zu den Gründen für die Auslagerung gehören:
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Unterstützung technischer Inhalte
Vertrauen und Erfahrung sind entscheidend bei der Auswahl eines Auftragsherstellers, der entweder einzelne Arbeitsschritte oder End-to-End-Dienstleistungen über den gesamten viralen und gentherapeutischen Lebenszyklus hinweg erbringen kann. Zu den Dienstleistungen, die ein Weltklasse-CDMO erbringen kann, gehören:
- Zell- und Virusbanken
- Prozessentwicklung
- Technischer Transfer
- Klinische und kommerzielle Herstellung
- Sterile Endabfüllung
- Testen von viralen Vektoren
- Sichere Biolagerung
- Freigabe für den klinischen Bereich
- Verabreichung an Patienten
CDMO, die in der Lage sind, diese unterschiedlichen Verantwortungsbereiche zu übernehmen, müssen über umfassende interne Erfahrung bei der Herstellung einer breiten Palette von Virustypen und Verfahren sowie über hochmoderne Einrichtungen verfügen, für die eine aktuelle gute Herstellungspraxis (cGMP) und eine Prozessleistungsqualifizierung (PPQ) nachgewiesen wurde.
Da Sicherheit und die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften für den Erfolg entscheidend sind, ist es von Bedeutung, dass Produktionsstätten von Biologika in der Lage sind, den Abschluss von Inspektionen vor der Zulassung durch Organisationen wie die U.S. Food & Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zu dokumentieren. Die Vergabe eines Prozesses in eine Hand gibt Gentherapie-Entwicklern die Möglichkeit, Compliance, Sicherheit und Prozessentwicklung bei Bedarf auf weltweiter Basis zu integrieren, wodurch Bedenken in Bezug auf Zeit und Risikominderung eliminiert werden. Ein bemerkenswertes Beispiel ist die BioReliance® Produktionsanlage in Carlsbad, Kalifornien, die erste CDMO in der Industrie für die Herstellung von viralen Vektoren, die Inspektionen vor der Zulassung durch die FDA und EMA abschloss. Diese Erfahrung bildet die Grundlage für das Verstehen und die Kommunikation kritischer Faktoren bei der Kommerzialisierung wirksamer Gentherapie-Behandlungen.
Workflow
Upstream-Prozess viraler Vektoren
Das Treffen der richtigen Entscheidungen im Upstream-Prozess hat nicht nur Auswirkungen auf den Titer des viralen Vektors, sondern auch auf die Downstream-Prozesse, Zeitpläne und regulatorische Akzeptanz
Downstream-Prozess viraler Vektoren
Durch effiziente Virusaufreinigungsverfahren können die Ausbeute verbessert, die Zeit bis zum Patienten verkürzt und die Herstellungskosten gesenkt werden
Formulierung und Endabfüllung viraler Vektoren
Die Formulierung einer kommerziell nutzbaren Gentherapie erfordert ein hohes Maß an Erfahrung in der Anwendung und regulatorische Expertise
Charakterisierung viraler Vektoren und biologische Sicherheitsprüfungen
Kritische Biosicherheitstests und die Charakterisierung von viralen Vektorprodukten können dabei helfen, die Schlüssel-Qualitätsmerkmale Identität, Wirksamkeit, Sicherheit und Stabilität vollständig zu analysieren
Zugehörige Produkte
Eine auf Transfektion basierende Lösung für die Herausforderungen der Lentivirusproduktion unter Verwendung einer Suspensionszelllinie, eines chemisch definierten Mediums und eines Prozesses mit bewährter Leistung im großen Maßstab.
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