Eleni Samaridou:mRNAとデリバリーシャトルを支える人々
宇宙飛行士(mRNA)に最適な宇宙船(脂質ナノ粒子)を設計して構築するには、チームワークといくつかの試行錯誤が必要です。
2023年9月22日(所要時間:2分)
当時大学院の1年生だったEleni Samaridouは、ナノデリバリー担体、すなわちLNPが含まれるより広い分野について学んでおり、これらの汎用性とカスタマイズ性に魅了されました。彼女は、特定の分子、経路、および組織(これはほんの数例です)に脂質ナノ粒子を適合させることができました。
「ナノデリバリー担体に心を奪われました」と彼女は話します。それ以来、彼女の仕事内容にナノデリバリー担体と記述されるようになりました。ナノデリバリー担体をわかりやすく例えると、治療薬を運ぶ微細なシャトルです。
お客様は、高度に特異的なmRNA配列を携えてSamaridouと初期製剤スクリーニングサービスチームを訪れ、それを無事に目的地まで届ける方法を特定してほしいと依頼します。Dr. Moritz Beck-Broichsitterが率いるこのチームは、お客様の特定のニーズと目標に基づいてLNPを設計および最適化します。
LNP開発の最大の課題は、当然のことながら最終LNPを構成するためのレシピを見出して微調整することです。これには、スイスのシャフハウゼンから供給される特定のカスタム脂質が含まれています。これらのカスタム脂質は、他のコンポーネントと同様にSamaridouのチームがLNPを構築、特性評価、およびスクリーニングして、最終的にタスクに最適なリードLNPを特定するのに役立ちます。
Samaridouのチームが満足できる製剤が得られたら、お客様と連絡を取り、追加の試験とバリデーションを計画します。前臨床試験が順調に進んだら、次の重要なステップ、すなわち米国のインディアナポリスの施設でのプロセスのスケールアップに取り組みます。ここでは、Merckの科学者が、前臨床開発から臨床開発、さらには上市に至るまでの過程ができるだけ順調に進むようお客様をガイドします。
日々の業務に追われ、時々治療薬を設計して患者さんを助けるという目標がはるか彼方に見えることがあります。Samaridouは今、この目標について考えることが多くなりました。今年の初めに、彼女は希少な遺伝性疾患の治療薬を発見しようと取り組んでいるお客様を訪問しました。彼らのミッションは個人的なもので、創設者の子どもたちはいずれもこの病気を患っています。
「私が設計するであろう、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの経過を変えるかも知れない治療法を受ける患者さんとの面会は、非常に印象深いものでした」と彼女は話します。
mRNAとデリバリーシャトルを支える多くの人々
LNPになるまでには、個別の脂質が存在します。
プロセスが最適化されるまでには、数多くの微調整が必要です。
大量のmRNAワクチンや治療薬が生み出されるまでは、ごく少量しか存在しません。
構想から最終的なRNA治療薬やワクチンを得るまでの時間を短縮できるまでに、科学者は有望なLNPを製剤開発する必要があります。
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