Desarrollo de ARNm

El escalado rápido y fiable del ARNm para su uso como vacunas y tratamientos es un paso importante en la transición de un fármaco de un concepto novedoso a ensayos clínicos. Dada la flexibilidad del ARNm como tecnología de plataforma, el ARNm es una tecnología ideal para responder a enfermedades que avanzan rápido.

Estamos aquí para ayudarle a lo largo de toda la fase de desarrollo, ya se trate de análisis de ARNm, materiales de ensayo clínico o normativos, de modo que pueda sentar las mejores bases para su proceso a medida que avanza hacia la fabricación. Podemos ayudarle a elegir los materiales adecuados en la fase de desarrollo que satisfagan las necesidades de cumplimiento de su aplicación para garantizar que su proceso es viable en cuanto a factibilidad y escalabilidad. Muchos de nuestros materiales farmacéuticos y biofarmacéuticos, que abarcan productos tanto no GMP como de calidad GMP de IPEC, forman parte del programa Emprove^® y tienen toda la documentación que necesitará para pasar la cualificación, la evaluación de riesgos y la optimización de los procesos. El programa Emprove® cubre también filtros y componentes de un solo uso, así como resinas cromatográficas selectas.

Caracterización y desarrollo de métodos

La caracterización del ARNm es un componente necesario del desarrollo del método. Ofrecemos una amplia gama de productos y servicios conformes a sus estándares de cumplimiento normativo para caracterizar el ARNm en aplicaciones biofarmacéuticas, entre ellos:

• Una secuencia de trabajo completa de columnas, disolventes y reactivos para U/HPLC y LC-MS para la separación y el análisis de fármacos, ARNm y otras biomoléculas.
• Sistemas de producción de agua purificada y agua ultrapura Milli-Q^® que cumplen los requisitos de calidad del agua para aplicaciones de ARNm
• Herramientas de filtración de alto rendimiento, como las membranas de filtración, los portafiltros y los filtros de jeringa Millipore^®.
• Una extensa selección de medios, disoluciones amortiguadoras y materias primas, además de soluciones de esterilización por filtración y de un solo uso líderes del sector para la identificación de ARNm y de moléculas
• Servicios expertos de desarrollo y validación de métodos para sus análisis microbiológicos

Producción de ADN plasmídico, síntesis de ARNmy purificación del ARNm

La producción y la purificación de ADNp presentan varios desafíos debido al gran tamaño del ácido nucleico y a su elevada viscosidad, sensibilidad a las fuerzas mecánicas y las semejanzas entre el producto y las impurezas. Además, el escalado de la síntesis y la purificación del ARNm para la liberación de vacunas de ARNm y en otras aplicaciones biofarmacéuticas requiere productos y herramientas de purificación que proporcionen resultados uniformes entre lotes. Nuestra completa cartera de productos y servicios para la producción de ADN plasmídico hasta la síntesis y la purificación de ARNm le ayuda a superar estos retos y puede utilizarse desde la fase de desarrollo hasta la fabricación, lo que permite un fácil escalado de su proceso.

• Productos químicos de procesamiento y formulación que abarcan desde la producción no GMP hasta los materiales de calidad GMP del IPEC respaldados por el apoyo normativo como parte del programa Emprove^®
• Los filtros de profundidad de clarificación y las soluciones de pretratamiento proporcionan una eliminación eficiente de los contaminantes desde el desarrollo del proceso hasta la fabricación a gran escala
• Dispositivos de filtración de flujo tangencial para evaluaciones sencillas a pequeña escala que son linealmente escalables hasta la producción
• Resinas para cromatografía de intercambio iónico con una gran eficiencia de purificación y patrones de rendimiento que pueden escalarse fácilmente desde el laboratorio hasta la producción
• Membranas cromatográficas en un formato de un solo uso y escalable
• Filtros estériles con datos de análisis específicos del producto, declaraciones de calidad e información normativa
• Enzimas y reactivos de transcripción in vitro y enzimas de purificación in vitro para completar su procedimiento de síntesis y purificación de ARNm y maximizar el rendimiento de la purificación del ARNm

Servicios de desarrollo y fabricación por contrato de ARNm

Como parte de nuestro servicio de CDMO integrado de ARNm, propiciamos el desarrollo y la fabricación de ARNm desde la escala de miligramos a la escala de gramos utilizando el procedimiento de trabajo de AmpTec^™ . Esto cubre todos los pasos desde el ADNp hasta el ARNm purificado final con actividad farmacológica. Nuestra cartera de productos y nuestros servicios abordan los desafíos más importantes en la fabricación de ARNm, permitiendo plazos cortos y productos farmacológicos purificados de gran calidad. Obtenga más información sobre nuestros servicios personalizados de CDMO de ARNm aquí.

Formulación de nanopartículas lipídicas (LNP)

Suministramos una variedad de lípidos para diseñar la formulación de nanopartícula lipídica más apropiada y liberar con eficiencia su ARNm. Aparte de los lípidos, proporcionamos una variedad de materias primas farmacéuticas, entre ellas los productos químicos Emprove® conformes con las GMP del IPEC, como disolventes, amortiguadores, sales y estabilizadores para formulaciones líquidas.

• Los lípidos GMP de nuestra cartera y los personalizados de gran calidad están disponibles en muchos formatos (mezclas estándar o personalizadas) y tienen muchas ventajas, como estabilidad, solubilidad y características de manipulación optimizadas.
• Colesterol sintético de gran pureza disponible en cantidades de gramos a toneladas.

Evaluación preclínica

Para garantizar que los tratamientos con fármacos y ARNm son seguros para los pacientes, el cribado de la seguridad preclínica requiere productos escalables con una reproducibilidad excepcional. Ofrecemos una cartera fiable de ensayos y productos, entre ellos:

• Un surtido de soluciones de qPCR para cada etapa de su proceso de amplificación de PCR: reactivos para PCR, kits de amplificación de genoma completo y otros fungibles
• Una amplia selección de anticuerpos para ELISA y evaluación inmunológica cuya especificidad de diana se valida en múltiples aplicaciones y técnicas, y que se producen sin el uso de animales
• Ensayos múltiples de respuesta inmunitaria MILLIPLEX®, que proporcionan un sólido rendimiento de ensayo, lo que le garantiza la recopilación de datos de la mayor calidad con reproducibilidad entre lotes
• ELISpot para el análisis de la eficacia de las vacunas, que ayuda a los investigadores a visualizar cualitativa y cuantitativamente múltiples productos secretores para aplicaciones terapéuticas
• Nuestra cartera personalizable de placas MultiScreen® para ELISA, otros análisis y almacenamiento, incluidas placas compatibles con la automatización para flujos de trabajo de alto rendimiento
• Nuestra gama de biosensores pre-diseñados, RNP CRISPR traslacionales, chips de cultivo celular 3D y servicios de ingeniería celular para un mejor modelado in vitro y una reducción de los fallos clínicos.

Servicios de desarrollo de ARNm

Además de productos de gran calidad, nuestros expertos proporcionan una variedad de servicios fiables para ayudar a los investigadores del sector biofarmacéutico a desarrollar nuevos fármacos y tratamientos. Nuestro servicio técnico y de mantenimiento incluye:

• Servicios integrales de ingeniería y diseño de instalaciones para ayudarle a tomar decisiones importantes en las primeras etapas del desarrollo farmacéutico y clínico, actuando como su socio de confianza al tomar decisiones clave para crear una instalación de biofabricación GMP fiable
• Servicios de caracterización y validación de productos, y servicios de ensayos de liberación conformes a las GMP para ayudarle a llevar su producto terapéutico desde la concepción hasta la aprobación, pasando por los ensayos clínicos