病毒载体特性和生物安全性检测
基因疗法和基因修饰细胞疗法的研发者为全世界患者提供挽救生命的治疗方法。用于临床研究的新产品出现时，生物安全性检测和特征鉴定对减少安全问题就至关重要，这时距离患者用药还很远。同样重要的是，识别工艺流程或商业化的挑战，以便将急需的疗法有把握地快速、安全地推向市场。
基因治疗产品的独特性质意味着，传统检测和特征鉴定方法并不总是适用于病毒载体，如腺相关病毒（AAV）、逆转录病毒/慢病毒或腺病毒。研发人员采用常规方法和定制方法相结合的方式，全面分析其新疗法的特征、潜能、安全性和稳定性。据了解，完整的方法研发和验证会延长时间表。
最近推出的一种创新、更灵活的“平台”方法为研发人员在速度和定制化之间提供了更佳的平衡。例如，BioReliance® 基因治疗服务的特色是具有预先研发的检测方法，这些方法已纳入全球的监管文件。这些分析方法经过开发和验证，可以定制特定参数（例如，目标基因），然后可以使用简化的方法进行验证。开发人员可以探索这些机会，了解平台方法如何缩短上市时间。
相关产品资源
基因治疗制剂测试要求 |
|---|
原料
许多新型疗法，特别是细胞疗法，很难在生产过程中去除人源性或动物源性产品。如果在生产过程中使用了这些材料，则必须进行彻底的检测，确保不存在外源物质。
细胞库
必须根据生物制品管理准则对用于生产生物疗法的细胞库进行彻底特征鉴定，并进行检测，确保不存在外源物质。这一检测可包括细胞类型的验证，细菌、真菌、支原体和可能存在的分枝杆菌检测，广泛特异性病毒测定、特定病毒测定以及逆转录病毒测定。
未纯化的半成品
对未纯化半成品（可能包括转导的生产细胞）进行的检测，应包括特征验证，并可能涉及到目标基因的确认。此阶段也应确定载体滴度。同时还应确认不存在具复制能力的病毒载体。微生物（例如细菌，真菌和支原体）的检测适用于这类材料，外源病毒的广泛特异性检测也同样适用。
清除过程
与传统的生物制药和非包膜病毒载体（如AAV和腺病毒）不同，不能要求在生产过程中清除包膜病毒载体（如逆转录病毒和慢病毒）。不可能在不对产品产生不利影响的情况下分离或灭活潜在的病毒污染物。非包膜病毒载体的生产过程中可以包括病毒灭活和去除步骤，并且许多此类过程声称可以减少病毒。
纯化的半成品
纯化的半成品应包括特征验证，如确认目标基因和确认AAV血清型。在这一阶段对感染滴度、基因组滴度和潜能进行定量是合适的。还应确认不存在微生物污染和具复制能力的载体。同时建议验证不存在残留产品和过程杂质。
最终产品
必须确认最终载体产品的特征。这类检测可以包括目标基因测序，感染力效价，基因组效价和潜能检测。还应分析无菌性和内毒素水平。此外，应确定最终产品的特性，包括载体聚集、pH值、摩尔渗透压浓度、外观和粒径。
相关视频
工作流程
病毒载体上游工艺流程
Making the right upstream process decisions not only impacts viral vector titer, but downstream processes, timelines, and regulatory acceptance
病毒载体下游工艺流程
Efficient virus purification processes can improve yield, decrease time to patient, and lower manufacturing costs
病毒载体制剂和制成品灌装
Formulating a commercially viable gene therapy demands a high level of application and regulatory expertise
病毒载体合同开发和生产
CDMO partnerships play a critical role in advancing clinical pipelines and achieving successful commercialization
如要继续阅读，请登录或创建帐户。
暂无帐户？