Produzione di terapie geniche

La promessa di nuove terapie geniche per i pazienti che non possono contare su alcun trattamento, o che hanno a disposizione solo poche opzioni terapeutiche, sta stimolando una rapida innovazione, che ha portato allo sviluppo in tutto il mondo di centinaia di terapie di questo tipo. Tuttavia, per sviluppare una nuova terapia genica è necessaria una notevole competenza in materia di produzione e analisi dei vettori virali. La produzione di queste terapie si associa inoltre a diverse sfide, ad esempio l’accelerazione dei tempi di immissione in commercio, l’assenza di un modello di processo consolidato e l’evoluzione delle linee guida normative.

I produttori di terapie geniche devono trovare la propria strada superando ostacoli complessi relativi allo sviluppo del processo, ai passaggi di scala, alla produzione e alla conformità normativa – il tutto con tempistiche serrate di soli 3-5 anni, meno della metà del tempo previsto per i farmaci tradizionali.

I produttori devono inoltre superare le difficoltà relative a normative, sicurezza e sviluppo del processo. Di conseguenza, la collaborazione con un global technology partner o con una CDMO (contract development and manufacturing organization) è spesso fondamentale per trasformare una nuova terapia genica in realtà.

Risorse sui prodotti

Articolo: Ensuring Viral Vector Supply For Gene Therapies
Articolo: The Roller Coaster of Gene Therapy Manufacturing
Articolo: Gene Therapies: Overcoming the Biggest Challenges in Gene Therapy Manufacturing
Articolo: Updated US FDA Guidance For The Gene Therapy Industry: Key Changes And Areas Of Increased Focus

Articolo: The Future Of Merck's Gene Therapy CDMO Through The Lens Of History
Articolo: 4 Considerations for Overcoming Challenges in Gene Therapy Testing
Articolo: Anticipating the Next Decade of Gene Therapy
Articolo: Beyond 2020: Looking into the Crystal Ball for Gene Therapy
Infografica: Making Rare Disease Therapies Less Rare (Labiotech)