mRNA와 전달 셔틀 뒤에 존재하는 과학

2023년 9월 22일 | 6분

우주왕복선을 설계, 건설, 발사하는 것은 우연히 생기는 일이 아닙니다. 우주비행사 팀이 목적지에 안전하게 도착할 수 있도록 하려면 수년, 때로는 수십 년에 걸쳐 세심한 계획과 테스트가 필요합니다. 이것은 다양한 분야의 전문성이 요구되는 어려운 일입니다.

Merck는 로켓 설계까지 분야를 확장하지는 않지만, mRNA 전달이나 messenger RNA를 인체 내 특정 위치로 전달하려는 노력은 일부 사람들에게 우주비행사와 우주왕복선을 생각나게 합니다.

mRNA가 우주비행사라면, 우주왕복선은 지질 나노입자(LNP)입니다. 사람들은 우주비행사는 기억해도 우주왕복선은 거의 기억하지 않습니다. mRNA와 LNP도 각각 마찬가지입니다. LNP는 나노전달 운반체의 한 유형인데 이것은 기술적인 이름이고, LNP는 아주 작은 것이며 자기보다 더 작은 대상을 전달합니다.

mRNA 백신과 치료제는 정상적인 생물학적 과정을 모방하여 작동합니다. 본질적으로 질병에 대한 가장 효과적인 방어는 이미 우리 몸 안에 존재합니다. 핵심은 그 방어를 강화하는 것입니다. 하지만 어떻게할까요?

매 순간, mRNA의 가닥들이 세포 내의 작은 '공장'에 자세한 지시사항을 전달합니다. 이러한 공장은 단백질을 만드는데, 이 단백질은 인체 내 모든 과정에 동력을 공급합니다. 만약 이러한 지침이 바뀌거나 또는 경로가 변경되거나 파괴되면, 세포 내 기능이 틀어져서 질병과 질환을 일으킬 수 있습니다.

과학자들이 잘못된 지침을 바꾸거나 특정 세포에게 새로운 지침을 보낼 수 있다면, 이러한 공장은 바이러스나 질병을 예방하거나 물리칠 수 있는 단백질을 만들 수 있습니다.

맞춤형 지침 또는 변경된 mRNA 염기서열은 단백질 공장에 도착하기만 하면 됩니다. 하지만 올바른 위치에 도착하게 하는 것은 쉬운 일이 아닙니다. 그 모든 가능성에도 불구하고, mRNA는 자체는 굉장히 부서지기 쉽습니다. 우주비행사를 보호 없이 우주로 보내는 것은 선택지가 아니듯이 mRNA를 혈류로 보내는 것도 마찬가지입니다. 우주왕복선—이 아니라 LNP 탑승.

국내외 과학자들은 수년 동안 해당 기술에 대해서 연구했지만, COVID-19의 출현으로 급속하게 노력이 가속화되었습니다. Merck는 COVID-19가 발생하기 수십 년 전에 지질 제조를 시작했으며 최근에는 전략적 인수를 통해 mRNA 및 LNP를 포함하도록 작업 범위를 확장했습니다.

mRNA의 가능성은 광범위합니다. 인체면역결핍 바이러스(HIV), 독감 및 말라리아를 피하기 위한 백신을 포함하여 수많은 mRNA 백신이 현재 개발 중입니다.¹ 그리고 mRNA 백신이 COVID-19 이후 주목을 받는 동안, 그 영향은 단순히 백신을 뛰어넘어 그 이상으로 이어집니다. mRNA 기반 치료제는 암, 심장병, 근디스트로피 등의 치료뿐만 아니라 질환을 치유하는 엄청난 잠재력을 지니고 있습니다.^2,3,4 세포 공장이 부재 또는 결함이 있는 단백질을 대체로 생산할 올바른 mRNA 지시를 받으면, 환자들은 삶의 질 개선을 기대할 수 있을 것입니다.

Merck에서 mRNA 공정 및 전달 책임자를 맡고 있는 Aditi Mehta 박사는 "mRNA가 모든 것에 대한 답은 아니지만, 대부분에 대한 답입니다"라고 말합니다.

전 세계적으로 Merck 팀은 초기 기본 연구부터 치료제가 출시되기 전 최종 단계에 이르기까지 다양한 기술적 전문성을 제공합니다. 이러한 팀은 실험실과 생산 현장에서 공정 개선을 위해 노력하고 있습니다. 그들은 증가하는 글로벌 수요를 충족시키기 위해, mRNA와 LNP를 만들고 고객을 위한 맞춤형 지질을 더 빨리 개발하며 생산 규모를 확장하는 더 나은 방법을 찾고 있습니다.

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맞춤형 LNP를 완성하기 전, 목표를 달성하지 못하는 수많은 LNP가 있습니다

LNP가 있기 전에, 개별 지질이 있습니다

공정이 최적화되기 전까지 수많은 수정을 거칩니다 

대량의 mRNA 백신 또는 치료제가 존재하기 전에, 극소량이 있습니다

아이디어에서 최종 RNA 치료제 또는 백신까지 이르는 시간을 줄이기 전에, 과학자들은 실행 가능한 LNP를 만들어야 합니다

mRNA 관련 솔루션에 대하여 

Millipore^® 수탁 검사, 개발 및 제조 기관(CTDMO) 서비스 솔루션의 일환으로서, 당사는 전임상부터 상용화까지 모든 단계에서 강력하고 통합되며 일관된 프로세스를 위한 기반을 마련합니다. 당사의 역량, 기술적 전문성, 규제에 대한 노하우를 통합하여 고객의 목표가 성취될 수 있도록 합니다 - mRNA 기반 백신과 치료제의 빠른 개발을 지원하고 환자의 삶을 변화시킵니다.