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Unidades estructurales de degradadores proteicos

Modelo tridimensional de una estructura co-cristalina con la PROTAC en verde unida a la diana, en amarillo, y la ubiquitina E3, en rosa, para la degradación dirigida de la proteína.

La degradación proteica dirigida (TPD) es un enfoque novedoso en el descubrimiento de fármacos para su infiltración eficaz en la vía de degradación proteasómica de la célula y la eliminación rápida las proteínas deseadas de las células. Esta estrategia tiene el potencial de desarrollar nuevos medicamentos que difieren considerablemente de los inhibidores clásicos e incluso son viables para acceder a dianas proteicas “no farmacoconvetibles” y a enfermedades de difícil tratamiento.

Nuestra diversa cartera de unidades estructurales de degradadores proteicos le permite generar fácilmente bancos de degradadores proteicos que pueden cribarse en función de la degradación efectiva de sus dianas proteicas en las células. Nuestros degradadores proteicos, como las quimeras dirigidas a la proteólisis (moléculas de PROTAC®), son moléculas bifuncionales con tres componentes primarios: un ligando en un extremo que se dirige a la proteína de interés (POI); un segundo ligando en el extremo opuesto que se une a una ligasa E3; y un reticulante en el centro que une los dos extremos. La unión simultánea de dos proteínas por el degradador coloca la POI lo suficientemente cerca como para su poliubiquitinación por la enzima E2 asociada a la ligasa E3, que etiqueta la POI para su degradación a través del proteasoma.




El diseño preciso de los degradadores de dianas pequeñas es crucial para una degradación satisfactoria de las proteínas. Incluso ligeras alteraciones en los ligandos y los reticulantes pueden afectar a la unión a la POI o a la ligasa E3. De este modo, se sintetizan muchos análogos cuya estructura varía ligeramente y se estudian en las células para determinar el degradador óptimo para la degradación deseada. Nuestras unidades estructurales de degradadores constituyen una colección de conjugados reticulante-ligando E3 con un grupo funcional colgante para su unión covalente a un ligando específico con el fin de agilizar la síntesis. Dado que el mismo grupo funcional está presente en una serie, un ligando específico puede conjugarse simultáneamente con varias unidades estructurales degradadoras para la generación fácil de bancos y el cribado posterior.

Nuestras unidades estructurales de degradadores proteicos son permutaciones de los siguientes componentes:

  • Ligandos dirigidos a la E3 ligasa Cereblon (CRBN) o von Hippel–Lindau (VHL)
  • Reticulantes con longitudes y composiciones variadas
  • Sitios de conjugación con reactividad para grupos funcionales comunes

Ventajas de nuestras unidades estructurales de degradadores proteicos

  • Compatibilidad: Los enlazadores se conjugan con grupos funcionales comunes presentes en los ligandos diana.
  • Diseño de las moléculas: La variedad estratégica de las combinaciones de enlazadores y ligandos ayuda al diseño de degradadores diana.
  • Ahorro de tiempo sintético: Los conjugados ligando E3-reticulante disminuyen la cantidad de tiempo dedicado a la síntesis del degradador.
  • Generación de biblioteca: El uso de unidades estructurales degradantes con el mismo sitio de conjugación permite la generación simultánea de varios degradadores mediante síntesis paralela.

PROTAC® es una marca registrada de Arvinas Operations, Inc. y es utilizada bajo licencia.




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